Abstract: 近来研究发现,真核细胞内某些双链RNA能高效、特异地结合、降解互补mRNA,阻断特异基因的表达,介导高度序列特异性的基因沉默,导致细胞出现特定基因缺失的表型,此现象称为RNA干扰(RNA interference, RNAi),其中21~25nt大小的短双链RNA称为siRNA(small interfering RNA).siRNA与核酶复合体结合形成RNA诱导的沉默复合物(RNA-induced silencing complex. RISC).RISC通过碱基配对方式与靶mRNA结合,并在距离siRNA 3'端12个碱基的位置切割、降解靶mRNA.RNAi具有高效性和序列特异性,已经成为功基因组研究的有力工具,并且有可能在某些疾病如肿瘤等的基因治疗中发挥重要作用.