Abstract: 目的:初步观察CAT(环磷酰胺、阿糖胞苷、拓扑替康)方案对难治性急性髓系白血病(AML)的近期临床疗效并评价此方案的不良副作用.方法:选择8例难治性AML(原发难治性AML3例,AML伴多系形态发育异常,此前有MDS病史患者3例,慢性粒细胞白血病AML变2例),应用CAT方案治疗,其中4例治疗1疗程,其余4例治疗2疗程.结果:1例在骨髓抑制期死于感染性休克,可评价疗效7例,1例达完全缓解(CR),3例达部分缓解(PR),1例CML急变患者经2疗程后回到慢性期,总有效率71.4%(5/7例),中位生存期为6.5(0.3~22+)个月.主要不良副作用为骨髓抑制.结论:CAT方案为高危MDS、加速/急变期CML和继发于MDS的AML患者的一个有效且毒性可耐受的治疗新方案.