Abstract: 目的 通过动态观察霉酚酸酯(MMF)对单侧输尿管梗阻(UUO)大鼠模型肾间质转化生长因子-β1(TGF-β1)、磷酸化Smad2/3(p-Smad2/3)、结缔组织生长因子(CTGF)表达的影响,探讨MMF延缓肾间质纤维化进展的可能机制.方法 54只雄性SD大鼠随机分为假手术组(SOR组)、UUO组和MMF组,各组分别于术后第7、14、21天处死6只.HE、PAS和Masson染色观察肾间质损伤指数的变化,免疫组织化学染色观察TGF-β1、p-Smad2/3、CTGF和Ⅳ型胶原在肾间质中的蛋白表达,RT-PCR观察TGF-β1和CTGF在肾组织中的mRNA表达.结果 UUO组肾间质损伤指数均显著高于SOR组(P<0.01),MMF组与UUO组比均显著降低(第7、14天P<0.01;第21天P<0.05);UUO组Ⅳ型胶原、TGF-β1蛋白和mRNA、p-Smad2/3、CTGF蛋白和mRNA的表迭均显著高于SOR组(P<0.01),MMF组与UUO组比均显著降低(P<0.01).结论 在UUO模型中,MMF可通过下调TGF-β1、CTGF在肾间质中的表达抑制肾间质纤维化;MMF对TGF-β1依赖性Smad信号通路的抑制可能参与了下调CTGF的表达.