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Potential role of microRNAs in human diseases and the exploration on design of small molecule agents

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Author:
No author available
Journal Title:
ACTA PHARMACEUTICA SINICA
Issue:
11
DOI:
10.3321/j.issn:0513-4870.2007.11.001
Key Word:
微小RNA;心律失常;心力衰竭;高血压;肿瘤;药物设计

Abstract: 微小RNA(microRNA,miRNA)是一类含有约22个核苷酸的内源性非编码RNA,通过与靶mRNA的3'非翻译区(3'UTR)不完全性互补配对,介导转录后基因调控.人类疾病的发生和发展过程都有miRNA参与,其表达方式与疾病的诊断、分期、进展、预后及对治疗的反应程度密切相关.最近的研究表明miRNA可能成为大部分疾病的治疗靶点,随之产生基于miRNA的实验技术,结果表明这些技术不仅可以通过基因特异性方式干扰miRNA的作用,还可能为今后进一步探索其功能提供良好的研究工具.另外,新技术的应用还为以miRNA为靶点设计小分子药物应用于人类疾病的基因治疗迈出重要的一步.本篇综述首先总结miRNA与肿瘤、心律失常、心力衰竭和高血压等人类疾病发病的关系,并进而探讨其为靶点进行小分子药物设计的可行性.

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